Kris DeVault guarda suo figlio Brody e non si rassegna. Brody è nato nel marzo 2023, ha iniziato presto a mostrare ritardi nello sviluppo. A due anni e mezzo, un test genetico ha confermato la diagnosi. La terapia? Esiste, ma non è approvata. Il Montana ha appena approvato una legge "right to try" che permette ai pazienti terminali di accedere a trattamenti sperimentali non ancora autorizzati dalla FDA. Per la famiglia DeVault, è una porta che si apre. Per noi europei, è un pugno nello stomaco.
Perché conta. Negli Stati Uniti, la legge federale "Right to Try" esiste dal 2018 e consente l'accesso a farmaci in fase di sperimentazione che hanno superato la Fase 1 — cioè che hanno dimostrato un profilo di sicurezza accettabile, ma non ancora l'efficacia definitiva. Il Montana, con la sua nuova legge, aggiunge un meccanismo di accesso più rapido per chi non ha tempo. Il punto non è "Europa meglio o peggio". Il punto è un altro, più scomodo.
In Europa, e soprattutto in Italia, l'accesso ai farmaci sperimentali è un labirinto. Serve l'approvazione dell'AIFA, il parere dei comitati etici, le procedure dei singoli ospedali. Tempi: mesi. Per un paziente con una malattia degenerativa, mesi equivalgono a una sentenza. Non è una questione di sicurezza: la sicurezza si valuta caso per caso, non con una burocrazia che protegge più chi amministra che chi soffre. È una questione di priorità. Il sistema sanitario europeo è costruito per l'utente medio, non per la persona con una malattia rara. E chi ha una malattia rara in Italia lo sa bene: si diventa esperti di normative, non di terapie.
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La nostra posizione è chiara: la prudenza non può diventare una barriera, e i dati si misurano sui pazienti
Noi, di Meteora Web, veniamo da un mondo dove si misurano i risultati: fatturato, conversioni, margini. Abbiamo gestito un ERP per un negozio di abbigliamento, sappiamo cosa significa guardare i numeri e prendere decisioni. Ebbene, il sistema attuale di accesso alle terapie sperimentali in Italia è come un sito che carica in 6 secondi: tecnicamente funziona, ma nella pratica perde clienti. Il "right to try" americano sposta il peso della decisione dal rischio teorico al bisogno reale. Non è anti-scienza: è un cambio di priorità. Invece di proteggere il sistema, protegge la persona. L'Europa, con la sua architettura di comitati e contro-comitati, preferisce proteggere la procedura. Il risultato è che le famiglie italiane che possono permetterselo vanno all'estero: Svizzera, Stati Uniti, Germania. Le altre aspettano.
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Non fraintendeteci: non stiamo chiedendo di abolire la sperimentazione clinica o di fidarsi delle promesse di una startup biotech. Stiamo dicendo che il paradigma "prima la burocrazia, poi il paziente" è un lusso che non possiamo permetterci. E la tecnologia c'entra. Oggi abbiamo strumenti per monitorare ogni singolo paziente in tempo reale: wearable, dati genetici, cartelle cliniche elettroniche. Possiamo raccogliere più dati in un anno di uso compassionevole di quanti ne raccolga un trial standardizzato in cinque. Eppure continuiamo a ragionare come se l'unica fonte di verità fosse lo studio randomizzato di dieci anni fa. Il mondo è cambiato. La regolamentazione no.
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Cosa fare. Se sei un imprenditore, uno sviluppatore, un professionista in Italia, il principio è lo stesso che applichiamo noi ogni giorno: misurare i risultati, non il processo. Pretendete che i vostri rappresentanti in Europa e in Italia chiedano un'agenzia regolatoria che risponda in settimane, non in mesi. Sostenete le associazioni di pazienti che spingono per l'accesso anticipato. E se lavorate nel settore health-tech, progettate soluzioni che raccolgano dati reali dal paziente — non strumenti che alimentino solo la burocrazia. Il dato è il nuovo farmaco. Chi lo usa bene salva vite. Chi lo usa per difendere lo status quo, le perde.
