Il fatto. A luglio 2026 il Montana ha firmato una nuova legge sul right to try, pensata soprattutto per le terapie individualizzate: farmaci costruiti per un singolo paziente, spesso un bambino con una malattia rara. La storia di Brody DeVault, nato nel marzo 2023, è il volto concreto della norma. A due anni e mezzo non parlava, non coordinava i movimenti e il test genetico non ha lasciato spazio ai dubbi. Il padre Kris è disperato. La legge arriva tardi, ma almeno arriva. Negli Stati Uniti la logica è chiara: se un paziente non ha alternative e il consenso è informato, la burocrazia non deve essere un muro.
Perché conta. In Europa e in Italia la stessa storia si arena. L'uso compassionevole esiste, ma viaggia sui binari di comitati etici, pareri e autorizzazioni nazionali. L'AIFA stessa ha una procedura dedicata, ma resta un percorso lento, pensato più per le deroga che per un sistema. Ogni settimana di attesa è una settimana di progressione della malattia. Nel frattempo la medicina di precisione produce terapie n-of-1: un farmaco pensato per una singola mutazione, per un singolo bambino. Non è un mercato di massa. Ed è proprio per questo che è il test perfetto per capire se la nostra regolamentazione è viva o è solo un cabaret di email.
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Il nodo è anche tecnologico. Una terapia individualizzata è un esperimento che produce dati: cosa è successo al paziente, quale dose, che effetti avversi. Se quei dati restano in un PDF, nel cassetto di un medico o in una casella di posta, non generano conoscenza. L'AI può imparare dalle malattie rare solo se ci sono dataset strutturati, interoperabili e pseudonimizzati. Senza infrastruttura digitale, il right to try è una lotteria: alcuni sopravvivono, ma la medicina non fa progressi. Per le PMI italiane è un'opportunità enorme: piattaforme di real-world evidence, monitoraggio da remoto, consenso informato elettronico, registri longitudinali. L'Europa ha i dati, ha i medici, ha le aziende. Manca un ecosistema che unisca i puntini.
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La nostra posizione
Noi, di Meteora Web, veniamo dalla contabilità e dal codice. Per questo la nostra posizione è chiara: il diritto alla sperimentazione è giusto, ma la sperimentazione da sola non basta. Ogni trattamento sperimentale deve avere un registro, un protocollo di misura e un obbligo di pubblicare i risultati, anche quando sono negativi. È la partita doppia della medicina: se non misuri, non puoi dire che ha funzionato. L'Europa deve accelerare l'accesso, ma non deve farlo con una deregulation selvaggia. Deve farlo con un'infrastruttura tecnologica seria. Il GDPR non vieta di salvare vite. Il problema è che lo usiamo come scusa per non costruire nulla. Noi siamo contro la burocrazia come muro, ma siamo anche contro l'accesso senza dati, perché trasforma la speranza in una scommessa cieca. La risposta non è né il Montana né il vecchio approccio europeo. È un nuovo modello fatto di registri, standard aperti e responsabilità clinica.
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Cosa fare. Se sei una PMI italiana che sviluppa software, entra subito nell'health tech: standard FHIR, interoperabilità, piattaforme per il consenso informato e raccolta dati clinici sono il terreno di lavoro dei prossimi anni. Se sei imprenditore o amministratore pubblico, chiedi alla tua regione e ad AIFA tempi certi e procedure digitali per l'uso compassionevole. Non serve un'altra app. Serve un protocollo chiaro e uno stack tecnologico che lo supporti. E se sei un genitore che lotta con una malattia rara, ricordati: il tuo caso è un dato. Pretendi che venga registrato in modo standard, così chi viene dopo non ricomincia da zero. Un paziente a Sciacca deve avere le stesse possibilità di uno in Montana.
